Atrofia muscolare spinale, FDA approva nusinersen

di Valentina Cervelli Commenta

La Food And Drug Administration dà la sua approvazione all’uso del nusinersen per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Il farmaco era divenuto noto al grande pubblico nei primi giorni di dicembre quando uno studio dedicato aveva sottolineato come fosse in grado di portare a discreti miglioramenti le condizioni di salute dei pazienti affetti dalla malattia.

I test eseguiti, i cui risultati sono stati pubblicati sulla rivista di settore The Lancet, hanno mostrato infatti un cambiamento sensibile della capacità motoria del malati: non è un caso che i trial siano stati modificati in studio aperto in modo tale da poter dare modo a tutti coloro che avevano partecipato alla sperimentazione, gruppo di controllo compreso, di poter usufruire dei benefici del farmaco. La casistica della stessa dimostra infatti come 13 bambini su 20 a cui è stato somministrato il nusinersen tra il 2014 e il 2015 siano ancora vivi e respirino senza bisogno di apparecchiature: un evenienza che difficilmente occorre con il grado più severo della patologia.

E’ importante che l’atrofia muscolare spinale o SMA è una patologia neuromuscolare che causa la morte dei motoneuroni. A seconda del grado di severità possono esservi prognosi differenti. Finora non vi era mai stato un farmaco approvato specificatamente per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Commenta Kennet Hobby, presidente di Cure SMA, una delle più grandi associazioni di supporto ai malati di atrofia muscolare spinale:

Con l’approvazione del farmaco il futuro di coloro che sono affetti dalla malattia è cambiato. Siamo molto compiaciuti di come questo rigoroso e sofisticato trial si sia trasformato in qualcosa di più ampio in grado di aiutare tutti quei pazienti che potranno averne accesso: è il risultato del lavoro di gruppo delle famiglie, dei ricercatori, dei pazienti e della FDA.

Si tratta di un importante passo per il trattamento di una malattia per la quale finora non vi erano tante speranze.

Potrebbero interessarti:

Fonte | Clinical Leader