La terapia genica è efficace contro l’Ada-Scid, conosciuta anche come la sindrome dei bambini bolla. Questo problema del sistema immunitario costringe i piccoli a vivere in contesti asettici: ogni infezione per loro può rivelarsi mortale.
La prima terapia genica a base di cellule staminali approvata al mondo è ciò che ha consentito a 18 bambini trattati di rinascere nuovamente e di avere una vita normale come quella di ogni coetaneo, caratterizzata da scuola e divertimento. Questa procedura è nata a Milano, grazie ai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica ed è stata approvata ufficialmente per l’uso in Italia ed in Europa solo qualche settimana fa. Come spiega Alessandro Aiuti, coordinatore dell’area clinica della struttura:
Dalla speranza alla realtà. Il trattamento ci ha permesso di correggere questa gravissima malattia alla radice, cambiando la vita di questi bambini. Quella che presentiamo oggi è una pietra miliare nella storia delle terapie avanzate e il suo successo ci consente di guardare con ottimismo alla sua applicazione in altre patologie rare.
Fino ad ora i pazienti affetti dall’Ada-Scide potevano solo sperare nel trapianto di midollo osseo da donatori compatibili. Ora a Milano potranno essere sottoposti a una terapia genica efficace e priva di rischi. I 18 bambini trattati lo sono stati per via sperimentale ma questo non toglie, sottolineano gli esperti, che a tre anni dalla cura il tasso di sopravvivenza sia pari al 100%.
Partendo dai risultati ottenuti per i “bambini bolla”, gli scienziati di Telethon vogliono ora mettere a punto terapie geniche similari per la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich, altre due malattie rare importanti, mentre si aspettano i risultati dei primi trial clinici per la beta talassemia. Senza dubbio quello raggiunto dall’Istituto milanesi è uno dei traguardi più importanti coinvolgenti la terapia genica, capace di rivoluzionare in positivo la vita dei malati.
Photo Credit | Telethon