Roche annuncia i risultati preliminari positivi ottenuti con Emicizumab su bambini con emofilia A. E in attesa di ulteriori approfondimenti, questo risulta essere un traguardo importante che potrebbe aprire nuovi scenari sul trattamento da usare nei piccoli che soffrono di continue emorragie.
Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development, che ha condotto la fase iniziale di questo studio, ha commentato così i risultati ottenuti:
La gestione dell’emofilia A con inibitori del fattore VIII è particolarmente complessa sia per i bambini sia per i relativi caregiver, in quanto il sanguinamento è difficile da controllare e i trattamenti attualmente disponibili richiedono frequenti infusioni endovenose. Ci conforta osservare che la profilassi con emicizumab, somministrato una volta a settimana per via sottocutanea, abbia evidenziato una riduzione clinicamente rilevante del numero di sanguinamenti nei bambini nel tempo. A pochi giorni dalla Giornata mondiale dell’emofilia, siamo lieti di condividere questi risultati con la comunità
In questo momento sono in corso altri due studi di fase sulla efficacia di Emicizumab per trattare la emofilia nei bambini: HAVEN 3, volto a valutare la profilassi con emicizumab somministrato una volta a settimana o a settimane alterne in soggetti di età uguale o superiore a 12 anni con emofilia A e senza inibitori del fattore VIII e HAVEN 4, volto a valutare la profilassi con emicizumab somministrato ogni quattro settimane in soggetti di età uguale o superiore a 12 anni con emofilia A con o senza inibitori del fattore VIII.
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