Individuato un nuovo metodo per combattere la distrofia muscolare

Sono passati 20 anni dalla scoperta del gene che provoca il tipo più comune di distrofia muscolare, e i pazienti sono ancora in attesa di una cura. La terapia genica per sostituire il gene distrofina difettoso potrebbe essere una soluzione, ma Dean Burkin, assistente professore di farmacologia all’Università di Reno, Nevada, e i suoi colleghi, sono entusiasti di un più semplice e potenzialmente sicuro approccio basato sul lavoro che stanno pubblicando in questa settimana su Proceedings of the National Academy of Sciences.

Burkin spiega che la proteina distrofina, assente nei muscoli di pazienti affetti dalla malattia, agisce come un collante per tenere insieme le fibre muscolari. Lui e il suo team hanno studiato una seconda molecola che faccia da colla per il muscolo chiamata integrina.

Secondo Burkin, la proteina laminina-111 è naturalmente presente nei pressi delle cellule muscolari, ma solo prima della nascita. I ricercatori hanno testato in campioni di cellule del muscolo umano nei malati di distrofia, e nei topi con la malattia. Hanno iniettato la laminina-111 in una zampa dei topi, e un placebo in altri. Essi hanno osservato un maggiore danno muscolare nei topi con il placebo rispetto agli altri.

Questa è stata una significativa ricerca che suggerisce che la laminina-111 serve davvero a proteggere il muscolo in modo da impedire la degenerazione

ha affermato Burkin. I ricercatori hanno anche monitorato le proteine e sono stati sorpresi di trovare che, nonostante le sue grandi dimensioni, iniettata la laminina-111, raggiunge tramite il flusso sanguigno tutti i principali gruppi muscolari del topo, compresi il cuore e il diaframma, che sono i più gravemente colpiti in pazienti con distrofia muscolare.

Noi non sappiamo esattamente il motivo per cui avviene questo meccanismo, ma le molecole anticorpo dell’immunoglobina, per esempio, sono molto grandi e finiscono tutto il nostro corpo. Forse col senno di poi non è così sorprendente.

Uno dei vantaggi della Laminina-111 è che, essendo una proteina naturale, non sarebbe mai rigettata dal corpo, in maniera tale da non avere effetti indesiderati e poter essere iniettata più volte, in teoria. Anche se i ricercatori sperano che, riuscendo a suscitare una risposta immunitaria, non ce ne sia bisogno.

[Fonte: Sciencentral]