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Emofilia: nuova terapia genica aumenta coagulazione

Valentina Cervelli — Mon, 12 Dec 2011 09:42:57 +0000

Emofilia: una speranza per questa particolare malattia del sangue potrebbe giungere dalla terapia genica. Si esprimono positivamente in tal senso le prime sperimentazioni in atto su sei pazienti affetti da emofilia grave. Sebbene si tratti ancora di uno studio preliminare, l’importanza di questa ricerca è molto alta: prima di lei, approcci similari sono svaniti in un nulla di fatto.
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Emofilia: nuova terapia genica aumenta coagulazione, pubblicato su MedicinaLive il 12/12/2011

Parkinson, un aiuto dalla terapia genica

Tiziana — Tue, 12 Jul 2011 12:30:57 +0000

La terapia genica potrebbe essere impiegata per la cura del morbo di Parkinson. Si tratta di un nuovo trattamento medico che prevede il trasferimento di uno o più geni sani in una cellula malata, al fine di poter prevenire o curare una patologia causata dall’assenza o dal difetto di 1 o più geni.

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Parkinson, un aiuto dalla terapia genica, pubblicato su MedicinaLive il 12/07/2011

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Tag: gene, morbo di Parkinson, rigidità di movimento, rigidità muscolare, sintomi del morbo di Parkinson, terapia genica, tremori

Malattie genetiche: al via la maratona di Telethon

Cinzia Iannaccio — Fri, 17 Dec 2010 09:02:29 +0000

E’ iniziata ieri sera alle 20,00 su Rai 1 la maratona televisiva per la raccolta di fondi finalizzata alla ricerca scientifica per combattere la distrofia muscolare e numerose altre malattie genetiche. Vi stiamo parlando di Telethon giunto ormai alla sua ventesima edizione: 60 ore di diretta televisiva e radiofonica, ma anche tante iniziative per le strade, nelle banche, con l’ausilio di volontari e Babbo Natale. In tutti questi anni di duro lavoro i successi non si sono fatti mancare: sono 14 ad esempio i bambini guariti dall’Ada-Scid, già dal 2002, quando grazie ad un protocollo messo a punto dall’Istituto Telethon, per la prima volta al mondo veniva curata una malattia ereditaria attraverso la cosiddetta “terapia genica“. Presto, in seguito ad un accordo recentemente firmato con il San Raffaele di Milano e la casa farmaceutica Glaxo Smith Kline, sarà possibile anche ottenere un farmaco e distribuirlo a tutti i bambini affetti da questa seria patologia genetica.

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Malattie genetiche: al via la maratona di Telethon, pubblicato su MedicinaLive il 17/12/2010

Talassemia, nuove speranze dalla terapia genica

Marco Mancini — Thu, 16 Sep 2010 12:24:21 +0000

Ancora non è una terapia ufficiale, ma i risultati a livello sperimentale sono molto incoraggianti. Un ragazzo di Boston di 18 anni malato di talassemia è stato sottoposto alla terapia genica. Essa consiste nell’iniezione di un gene, denominato “cavallo di Troia”, in grado di “aggiustare” il gene difettoso beta-LCR che ha provocato la malattia.

Dal punto di vista della salute, la situazione è migliorata di poco, ma il vero successo è dovuto al fatto che il paziente non ha avuto bisogno di una trasfusione di sangue per ben 21 mesi, mentre prima ne subiva diverse ogni anno. La forma specifica di questo caso si chiama beta-talassemia, ed è una condizione in cui il corpo non è in grado di produrre sufficienti beta-globine, una componente dell’emoglobina, che causa una scarsa affluenza dell’ossigeno agli organi. Per questo c’è bisogno costante di trasfusioni, problema che forse questa nuova tecnica potrebbe avere risolto.

[Fonte: Agi]

Talassemia, nuove speranze dalla terapia genica, pubblicato su MedicinaLive il 16/09/2010

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Tag: beta-talassemia, talassemia, terapia genica, trasfusione di sangue

Farmaci bio-tech: nuove frontiere nel campo dell’ingegneria genetica

liulai — Tue, 28 Apr 2009 08:00:51 +0000

Uno dei settori che negli ultimi trent’anni si è imposto come fiore all’occhiello dell’industria hi-tech è quello delle biotecnologie. In linea di principio, questo termine include una moltitudine di tecniche mutuate dalla biologia molecolare e cellulare, in pratica, nell’accezione più comune, le biotecnologie finiscono per essere quasi sempre identificate soltanto con le procedure che consentono di manipolare il genoma (il DNA) di qualsiasi organismo e che vanno sotto il nome di ingegneria genetica.

Nell’area delle scienze mediche gli sviluppi dell’ingegneria genetica con le ripercussioni pratiche più consistenti sono quelli che mirano a ottimizzare le possibilità di prevenzione e di cura delle malattie: la produzione di farmaci biotech e la terapia genica. Al momento, a poter vantare il maggior numero di successi sul piano applicativo è sicuramente il primo settore. Tradizionalmente, i farmaci utilizzati per curare le malattie sono ottenuti grazie a protocolli di sintesi chimica oppure mediante processi di estrazione di principi attivi generati spontaneamente da piante e da altri organismi.

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Farmaci bio-tech: nuove frontiere nel campo dell’ingegneria genetica, pubblicato su MedicinaLive il 28/04/2009

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Tag: dna, farmaci biotech, ingegneria genetica, produzione di ormoni, terapia genica

Sindrome dei “bimbi in bolla”, funziona la terapia genica del San Raffaele

Paola — Sat, 31 Jan 2009 10:30:14 +0000

Si chiama Ada-scid e probabilmente non è una malattia tanto conosciuta. Tuttavia è gravissima. Denominata anche sindrome dei bimbi in bolla, e non a caso. I piccoli pazienti che ne sono affetti (in Italia si registrano due casi all’anno) sono infatti costretti a vivere in casa, come sotto una bolla, ad evitare ogni contatto con l’esterno che potrebbe risultare loro fatale, ad essere continuamente e costantemente disinfettati da eventuali contaminazioni.

I colpiti da Ada-scid sono sensibili a qualsiasi germe, anche il più piccolo, il più innocuo, anche quelli che per le persone sane non sono fonte di alcun contagio o trasmissione di malattia. Una immunodeficienza tra le più gravi, la sindrome dei bimbi in bolla, che compromette gravemente il sistema immunitario. Una terapia oggi è possibile, grazie allo straordinario lavoro e impegno dei ricercatori del San Raffaele-Telethon di Milano, che hanno sperimentato una possibile cura utilizzando i geni. I risultati dello studio condotto dalla professoressa Maria Grazia Roncarolo e dal professor Alessandro Aiuti sono stati pubblicati sull’autorevole rivista di divulgazione scientifica New England Journal of Medicine.
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Sindrome dei “bimbi in bolla”, funziona la terapia genica del San Raffaele, pubblicato su MedicinaLive il 31/01/2009

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Tag: ADA-SCID, adenosin deaminasi, Alessandro Aiuti, bimbi in bolla, bubble babies, cellule staminali, enzima Ada, immunodeficienze, Maria Grazia Roncarolo, sindrome dei bimbi in bolla, terapia genica

Nuova terapia anticancro al San Raffaele di Milano si ispira a cavallo di Troia

Paola — Tue, 07 Oct 2008 12:30:03 +0000

Tutti ricorderanno la storia di Ulisse e del cavallo di Troia, uno stratagemma che garantì ai Greci di entrare nella città e di espugnarla, nascosti dentro ad un regalo a dir poco ingannevole. Ebbene, ai ricercatori e ai medici del San Raffaele di Milano è venuto in mente di sconfiggere allo stesso modo, vale a dire penetrando al suo interno con l’astuzia, il cancro.
E’ stato definito un vero e proprio cavallo di Troia, infatti, il nuovo metodo messo a punto nel prestigioso ospedale italiano per debellare i tumori. Anche in questo caso, infatti, il tutto si giocerebbe su un inganno: spingere il tumore ad autogenerare dall’interno il veleno necessario a combatterlo.

L’importante scoperta si deve al lavoro di ricerca coordinato da Luigi Naldini, realizzato grazie ai finanziamenti dell’Associazione italiana ricerca sul cancro (Airc) e dell’Unione Europea. I risultati dello studio sono stati divulgati sulla versione on-line della rivista di divulgazione scientifica Cancer Cell.

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Nuova terapia anticancro al San Raffaele di Milano si ispira a cavallo di Troia, pubblicato su MedicinaLive il 07/10/2008

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Tag: cancro, cavallo di Troia, cellule Tem, interferone, Luigi Naldini, ospedale San Raffaele di Milano, terapia anticancro, terapia genica

Terapia genica, primi successi

liulai — Sat, 10 May 2008 08:00:34 +0000

Dalla terapia genica successi sempre più incoraggianti e promettenti. Dopo il trattamento basato sull’ingegneria genetica, dieci bambini sono “usciti dalla bolla” cioè sono definitivamente guariti dalla ADA-SCID, un’immunodeficienza molto grave che li aveva resi totalmente privi di difese immunitarie ed esposti a qualsiasi tipo di infezione. Non a caso la malattia è conosciuta come “boy in the bubble syndrome“, perché chi ne soffre è obbligato a vivere isolato come dentro una bolla, una campana di vetro.

La notizia l’ha data Lucia Monaco, chief scientific officer della Fondazione Telethon, al convegno “La danza delle molecole“, la kermesse di divulgazione scientifica che per tre giorni si è tenuta a Siena, nel complesso mussale di Santa Maria della Scala, organizzata da Siena Biotech. Spiega Lucia Monaco

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Terapia genica, primi successi, pubblicato su MedicinaLive il 10/05/2008

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Tag: ADA-SCID, Aids, FDA, Fondazione Telethon, Lucia Monaco, sindrome di Wiskott Aldrich, terapia genetica, terapia genica

Terapia genica contro la cecità: tre italiani ciechi ritornano a vedere

Paola — Wed, 30 Apr 2008 10:14:40 +0000

Nuove speranze per sconfiggere la cecità e recuperare parzialmente la vista. Una ricerca pubblicata sul New England Journal of Medicine, ha scoperto una cura per l’amaurosi congenita di Leber, una forma di cecità ereditaria. Tre italiani che ne sono affetti sono già stati operati e hanno avuto dei grandi miglioramenti nella visione, mentre è già iniziato il trattamento per un quarto paziente.

Per arrivare a questa terapia, è stato necessario il lavoro congiunto di ricercatori italiani coordinati dal Children Hospital di Filadelfia e dall’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) e dal Dipartimento di Oftalmologia della Seconda Università degli Studi di Napoli.
La terapia genica consiste nell’iniettare, nello spazio sottoretinico dell’occhio dei pazienti, un vettore virale con la versione sana del gene alterato. Il gene corretto provvede poi a produrre la proteina mancante nei non vedenti affetti da amaurosi congenita.
Come è accaduto ai pazienti sottoposti a trattamento, una ragazza di 19 anni di Pavia, e due gemelli siciliani. I tre ora riescono ad effettuare percorsi ad ostacoli e hanno una visibilità nettamente migliorata. [via]

Terapia genica contro la cecità: tre italiani ciechi ritornano a vedere, pubblicato su MedicinaLive il 30/04/2008

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Tag: amaurosi, amaurosi congenita di Leber, cecità, cecità ereditaria, cecità. ciechi, cieco, cura per la cecità, gene, geni, Leber, proteina, recuperare la vista, retina, sconfiggere la cecità, terapia genica, vettore virale, vista

Doping genetico: un futuro prossimo

liulai — Fri, 01 Feb 2008 09:30:33 +0000

Al momento non ci sono al mondo atleti che utilizzano il doping genetico, però tutti sono convinti, ed in particolar modo la World Anti-doping Agency (Wada) di Montreal, che in qualche laboratorio si sta provando a sperimentare procedure di trasferimento di materiale genetico o di fattori di crescita per ottenere un potenziamento della prestanza muscolare.

Questa convinzione ha spinto la WADA a finanziare il Laboratorio di medicina molecolare dell’università di Trieste, insieme all’Università di Firenze, di Milano e il Cnr di Pisa, per sviluppare, nell’arco di tre anni, metodi che consentano di riconoscere il doping genetico attraverso la rilevazione, nel sangue o nelle urine, di marcatori specifici. L’interesse della Wada è per un gene che esercita un effetto ipertrofizzante anche sulle cellule muscolari.

“La mia competenza nel campo delle malattie genetiche - spiega Marcello Arca, Dipartimento di Clinica e terapia medica dell’Università di Roma La Sapienza - mi ha spinto a proporre alla commissione uno studio per valutare in vitro metodologie applicabili per individuare manipolazioni genetiche finalizzate ad aumentare le prestazioni fisiche. Fondamentalmente l’ approccio è quello di realizzare applicazioni della terapia genica che consentano di introdurre nel paziente materiale genico proveniente da un altro organismo o costruito in laboratorio. Una procedura che può essere usata anche per fini dopanti, trasferendo fattori di crescita o altro materiale genico nell’ atleta“.

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Doping genetico: un futuro prossimo, pubblicato su MedicinaLive il 01/02/2008

© liulai per MedicinaLive, 2008. | 2 commenti |
Tag: dna, doping genetico, gene ipertrofizzante, marcello arca, mauro giacca, terapia genica, wada