Neuropatia ottica ereditaria di Leber, terapia a base di Raxone

di Valentina Cervelli Commenta

Buone notizie per i pazienti europei affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber. L’EMA ha dato il via libera alla commercializzazione dell’idebenone, il cui nome commerciale è Raxone per la sua terapia.

Cosa è la neuropatia ottica ereditaria di Leber

La neuropatia ottica ereditaria di Leber ( conosciuita anche con l’acronimo di LHON, N.d.R.), é una malattia rara scoperta circa 150 anni fa dai medici Von Graefe e Leber. Si tratta di una patologa oculistica di tipo familiare ed a trasmissione materna che provoca la riduzione bilaterale acuta o subacuta della visione centrale fino alla cecità. Essa ha una più alta incidenza nei maschi adulti. Il fatto che sia una malattia rara di origine mitocondriale che colpisce con maggiore frequenza gli uomini ha portato gli scienziati a verificare l’esistenza di almeno 4 mutazioni genetiche alla base della neuropatia ottica ereditaria di Leber, di cui una patenogenica.

Perchè è arrivato il via libera

La Commissione europea ha dato il via libera alla terapia a base di idebenone perché il Raxone ha mostrato di essere un medicinale sicuro e l’unico attualmente in gradi di trattare questa particolare disabilità visiva. Gli studi condotti sul farmaco hanno infatti messo in evidenza la sua efficacia su pazienti adulti ed adolescenti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber. Il medicinale ha avuto il via libera al commercio nei 28 Stati membri dell’Unione europea, in Norvegia, Islanda e Liechtenstein. Commentano gli esperti ed i creatori del farmaco.

I nostri dati dimostrano che il trattamento con Raxone può contrastare nei pazienti un’ulteriore perdita di visione e può promuoverne un recupero clinicamente rilevante. Raxone rappresenta un importante passo avanti nel trattamento della malattia mitocondriale, e la sua approvazione spiana la strada ai pazienti con LHON e permetterà loro di essere trattati e di realizzare un miglioramento significativo della loro acuità visiva.

Un ottimo passo in avanti che si spera possa essere seguito da ulteriori trattamenti in futuro.

Photo Credits | Alex_Traksel / Shutterstock.com

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