Distrofia di Duchenne, approvata rimborsabilità Translarna

di Valentina Cervelli 0

L’Agenzia Italiana del Farmaco, l’Aifa, ha dato il via libera alla richiesta di inserimento del Translarna, medicinale per il trattamento della distrofia di Duchenne, nella lista dei farmaci erogabili dal Servizio Sanitario Nazionale.

Tale decisione rientra all’interno dei termini di legge 648/96 ed è stata accettata per l’approccio terapeutico relativo alla distrofia di Duchenne per pazienti di età pari o superiore a 5 anni. Il parere positivo è arrivato dopo la richiesta presentata dall’associazione Parent Project Onlus e da un gruppo di specialisti di poter ottenere l’utilizzo del farmaco prima della sua messa in commercio. La legge sopra indicata infatti rende possibile la somministrazione del medicinale in tali tempistiche per un gruppo di pazienti se lo stesso ha mostrato di essere efficace.

Ricordiamo che la distrofia muscolare di Duchenne è una malattia degenerativa caratterizzata da atrofia e debolezza muscolare dalla rapida progressione. Essa colpisce i muscoli scheletrici, lisci e cardiaci. Colpisce con maggiore frequenza gli uomini. Le donne, solitamente portatrici, quando la patologia è manifesta, lo è in forma leggera.

Il farmaco Translarna è stato approvato per la commercializzazione in Italia, ma nessun prezzo è stato fissato. La decisione dell’Aifa rende possibile il rimborso del farmaco da parte dello stato per un anno intero dalla pubblicazione della decisione in Gazzetta Ufficiale, fino al momento in cui arriverà la decisione relativa al prezzo ufficiale. Commenta Filippo Buccella, il presidente di Parent Project Onlus:

La storia di Translarna, iniziata nel 1998, ci ha insegnato moltissimo e proprio grazie ai fallimenti e alle tante difficoltà incontrate durante lo sviluppo clinico, abbiamo compreso la complessità della Duchenne, della quale ignoravamo anche la storia naturale. Questa esperienza ci insegnerà ancora molto e la nostra comunità Duchenne è ancora una volta pronta a raccogliere questa sfida per il bene dei nostri figli.

Soddisfazione è stata espressa anche dalla casa farmaceutica che ha prodotto il medicinale e che si è mostrata disponibile a favorire il più possibile la distribuzione del farmaco a condizioni sostenibili per i malati.

Photo Credits | 18percentgrey / Shutterstock.com

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