Emofila di tipo A e cura con trapianto di midollo

di Cinzia Iannaccio 1

Un trapianto di midollo potrebbe curare l’emofilia di tipo A, una malattia ereditaria caratterizzata da una grave incapacità di coagulazione del sangue provocata dalla carenza o da un cattivo funzionamento di una proteina, il fattore VIII (o FVIII). Il tutto sarebbe risolvibile grazie proprio ad un trapianto di midollo. Ne sono convinti i ricercatori del dipartimento di scienza della salute di Novara che hanno appena pubblicato sulla rivista Blood, i risultati di un loro studio al riguardo, che si è dimostrato estremamente positivo. Ma vediamo nel dettaglio.

L’emofilia di tipo A colpisce 1-2 persone ogni 10.000 con una particolare incidenza nel genere maschile. Fino ad oggi, i vari tentativi si sono incentrati sul fegato, organo deputato a gran parte della formazione della proteina FVIII, anche se qualche studio aveva già dimostrato la capacità di alcune cellule non epatiche di sviluppare la stessa proteina. Da qui l’idea di concentrarsi sul midollo osseo, notoriamente ricco di cellule multipotenti, ovvero in grado di trasformarsi in tessuti molto diversi tra loro. Così il team di ricercatori di Novara ha sottoposto alcuni topini di laboratorio  affetti da emofilia, a trapianto di midollo osseo proveniente da cavie sane. Nei topi malati si è subito assistito ad un incremento dell’attività della proteina FVIII e dunque ad una maggiore capacità di coagulazione del sangue in caso di ferite. La strada sembra essere quella giusta, anche se ovviamente occorrerà attendere ulteriori risultati e conferme.

Le indicazioni al trapianto di midollo attualmente non riguardano più solo la leucemia acuta come in passato. Le ricerche scientifiche circa le potenzialità delle cellule del midollo, ma anche i perfezionamenti tecnologici, hanno favorito l’applicazione di questa metodica terapeutica anche per altre malattie del midollo osseo (leucemie croniche, insufficienza midollare, talassemia, linfoma di Hodgkin e non Hodgkin, mieloma ed altre patologie croniche mieloproliferative), tumori solidi e tumore al seno, malattie genetiche e malattie autoimmuni: l’ultimo studio importante al riguardo è quello che riguarda l’AIDS ed il primo ed unico paziente al mondo guarito in seguito proprio ad un trapianto di midollo conseguente ad una leucemia. Rimangono ovviamente in tutti questi casi i limiti dovuti alla compatibilità e alla rischiosità dell’intervento chirurgico (anche se la mortalità si è fortemente ridotta nel tempo).

Foto: Thinkstock

Fonte: Blood

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