Terapia genica: da virus hiv cura per malattie rare

di Valentina Cervelli 0

Un virus ancora impossibile da debellare, se modificato geneticamente, può aiutare a curare malattie genetiche mortali. E’ il caso dell’Hiv, il cui agente patogeno disattivato opportunamente unito alle cellule staminali, ha permesso di curare dei bambini affetti da leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.

Telethon non si ferma. E dopo il successo ottenuto nei due trial clinici relativi alle patologie sopra indicate (i cui risultati sono stati pubblicati sulla rivista di settore Science, N.d.R.) due nuove sperimentazioni partiranno nel 2014, quella nei confronti della talassemia e della mucopolisaccaridosi di tipo I. Gli scienziati del Tiget, l’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano sono soddisfatti dei risultati raggiunti lavorando sulle cellule staminali ed il virus dell’Aids disattivato. Quest’ultimo ha funzionato come un cavallo di troia nei confronti delle cellule del sangue dei pazienti, dando la possibilità al loro midollo di produrre cellule sane “sostituendo” quei geni difettosi che causavano le loro malattie.

Tra i ricercatori interessati spicca il nome di Luigi Naldini, il primo che nel 1996 ebbe l’idea di modificare il virus dell’Hiv per utilizzarlo all’interno della terapia genica. Commenta riguardo i risultati raggiunti:

Un dato che apre la strada anche all’idea di applicare queste strategie, in futuro, per rendere per esempio il sistema immunitario più aggressivo contro un tumore o più resistente a un agente infettivo. La terapia genica potrebbe diventare un approccio innovativo. Le prossime malattie che inizieranno la sperimentazione clinica nel 2014 sono la talassemia e l’Mps I, su cui si usano cellule staminali del sangue. Per le malattie da accumulo lisosomiale che colpiscono il cervello, come appunto la mucopolisaccaridosi di tipo I, la terapia genica potrebbe diventare la terapia di elezione.

Terapie innovative quindi che unite agli screening neonatali che di protocollo si eseguono per queste patologie potrebbero portare ad un approccio alle malattie estremamente precoce con possibilità non solo di cura ma addirittura di guarigione per i piccoli pazienti. Non ci resta che attendere ulteriori risultati.

Fonte | Science e Science

Photo Credit | Thinistock

 

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