Una terapia genetica messa a punto dai ricercatori della Seconda Università degli Studi di Napoli in collaborazione con gli scienziati del Children Hospital di Filadelfia, potrebbe essere la chiave per sconfiggere una forma di cecità ereditaria.
Si tratta dell’amaurosi congenita di Leiher, provocata da un difetto nel codice genetico cellulare.
I ricercatori hanno iniettato negli occhi di quattro pazienti affetti da questa patologia un virus geneticamente modificato che conteneva la versione sana del gene difettoso. Il virus è riuscito a guarire le cellule malate e dopo qualche mese la visione dei pazienti trattati è migliorata notevolmente, aprendo nuove speranze per lo sviluppo di una cura definitiva.
I risultati dello studio sono stati pubblicati interamente sulla rivista scientifica New England Journal of Medicine.