Una cura sperimentale a base di cellule immunitarie geneticamente modificate per curare la leucemia. E’ così che la piccola Layla è riuscita a sopravvivere ad una malattia nel momento in cui i medici avevano decretato che non vi era nulla da fare per lei.
Si tratta di un caso unico: i linfociti T modificati dagli scienziati e utilizzati con la piccola prima di questa “sperimentazioni” erano stati testati solo su modello animale. Davanti ad una strada di cure palliative per accompagnare serenamente la loro figlia di un anno alla morte i genitori della bambina hanno deciso di tentare il tutto per tutto ed affidarsi all’ultimo tentativo degli scienziati inglesi di salvare la piccola. Si tratta di una vera e propria terapia genica pionieristica. E sebbene bisognerà aspettare ancora dei mesi per dichiarare guarita la bambina dalla leucemia linfoblastica acuta dalla quale era affetta, è innegabile che le analisi del sangue di Layla mostrino una bambina di un anno in salute senza più tracce di questo tumore pediatrico che l’ha colpita quando aveva appena 3 mesi.
Tecnicamente ha avuto luogo un vero e proprio editing genetico. Grazie a delle forbici molecolari è stato modificato il DNA di cellule donate da una persona sana compatibile con la bambina per produrre dei linfociti T “OGM” specializzati per uccidere solo le cellule leucemiche e rimanere “invisibili” alle difese della piccola ed alle terapie alle quali era stata sottoposta. Una volta “ripulito” in questo modo il sangue, la bambina è stata sottoposta ad un secondo trapianto di midollo per darle modo di ricreare un sistema immunitario sano.
La leucemia linfoblastica acuta è un tumore del sangue attualmente curabile in almeno l’85% dei casi. Ma Layla non era fra questi. La sua malattia era aggressiva e la situazione per lei è precipitata, fino a quando i medici non hanno avuto più opzioni da proporre ai genitori se non le due opzioni sopra anticipate.
Un atto rischioso perchè non erano mai state sperimentate sull’uomo, ma che si è rivelato risolutivo.
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