Farmaci rari per malattie rare: cercasi sponsor

di liulai Commenta

Oltre alle malattie “rare” esistono anche i “farmaci rari“. Ma ché cosa sono esattamente? Spiega Paolo Casali, responsabile dei trattamento dei nosocomi all’Istituto dei Tumori di Milano

«Ci sono i cosiddetti farmaci orfani, cioè quei farmaci privi di uno sponsor che ne finanzi la produzione perché destinati alla cura di patologie rare (le malattie con una frequenza inferiore a 10/100.000) e in ambito oncologico, i tumori meno frequenti: quelli pediatrici, ematologici e quelli soliti meno diffusi, come i sarcomi».

Farmaci il cui sviluppo l’ Istituto Nazionale dei Tumori sta incentivando attraverso un progetto europeo denominato RARECARE­. Prosegue Marco Pierotti, direttore scientifico dell’Istituto Tumori

 «Si tratta tra l’altro, di farmaci che, nati come orfani, si rivelano spesso efficaci per la cura di vari tumori. Un esempio è quello dell’Imatinib (noto come Glivec), creato come bersaglio per un gene alterato nelle Leucemie mieloidi croniche e utilissimo anche per la cura di un tumore gastrointestinale (il Gist) e di altre forme di cancro. Tutto ciò perché in oncologia si punta sempre più alla creazione di farmaci intelligenti che agiscano sui meccanismi molecolari alterati, prendendo quindi spunto dalla tipologia dei farmaci usati per curare tumori rari»

Ma oltre ai farmaci orfani, precisa Corrado Sticco dell’Associazione Dossetti di Roma, particolarmente sensibile a queste tematiche

 «Ci sono i farmaci rari intesi come medicine innovative per la cura di malattie croniche (come l’artrite reumatoide), però irraggiungibili dai pazienti a causa di un prezzo elevatissimo e con una enorme disparità di accesso tra le regioni d’Italia: gratuiti in alcune zone, totalmente privi di rimborso in altre, e perciò causa di un triste turismo sanitario».

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