Farmaco sperimentale salva una bambina australiana

di Piera Commenta

A Melbourne, in Australia, quello che è successo qualche giorno fa all’ospedale pediatrico Monash Children è davvero una vicenda straordinaria ed interessante. Una bambina nata con una rarissima malattia cerebrale e’ stata salvata grazie ad un nuovissimo farmaco che fin’ora è stato testato solo sui topi.

I medici dell’unita di neonatologia dell’ospedale australiano hanno dovuto richiedere il “via libera” alla Commissione di Bioetica ed il parere del Tribunale della Famiglia per poter somministrare il farmaco sperimentale, ultimo e disperato tentativo di salvare la piccola.

La bambina era affetta da una rarissima forma di disordine metabolico, precisamente la deficienza del cofattore molibdeno, elemento che  impedisce la detossicazione dei sulfiti, che si verifica solo in 1 caso su 500.000/milione di neonati e di solito,  poichè tale patologia comporta la degenerazione delle funzioni del cervello, può causare un rapido decesso.

La piccola aveva iniziato a subire delle complicanze già 60 ore dopo la nascita e l’equipe di specialisti pediatri e neonatologi che l’ha seguita sin dai primi vagiti ha effettuato approfonditi studi e ricerche nella letteratura medica arrivando poi a scoprire che un ricercatore tedesco, Guenter Schwarz, stava lavorando già da più di dieci anni ad un farmaco sperimentale cPMP. La scelta tra la vita e la morte a cui sarebbe andata inconto la bambina non dava alternative se non utilizzare la nuova molecola.

Dopo la prima somministrazione del farmaco, le analisi delle urine mostrarono immediatamente un netto miglioramento, tanto da lasciare increduli i medici del Monash Children che, per vedere confermata la loro speranza, decisero di ripeterle il giorno successivo.

Anche in questo caso i valori delle sostante tossiche rivelati dalle analisi  erano quasi ristabiliti ai livelli normali e, quindi, finalmente, tutti hanno potuto rirare un sospiro di sollievo. Baby Z, così chiamata la protagonista della vicenda, è stata curata e salvata grazie a questo farmaco, ancora sperimentale, che però dovrà probabilmente assumere per tutta la vita. I medici dell’ospedale di Melbourne, invece, hanno presentato una richiesta alla Food and Drug Administration per rendere disponibile sul mercato il “Miracoloso” farmaco testo sui topi.

[Fonte: AGI]