Progetto nadololo, un grande aiuto per le malattie rare

Esce di produzione un farmaco utilizzato per la terapia di una malattia rara e un farmacista de­cide di darsi da fare per un picco­lo paziente. Così comincia la sto­ria del “progetto nadololo“, un farmaco orfano che oggi è possi­bile trovare in tutta Italia grazie a una rete di farmacisti preparatori del Movimento spontaneo far­macisti. Ce ne parla l’ideatore del progetto, Giorgio Nenna, titolare a Orsogna (Chieti). Il dottor Nenna ci  spiega com’è nato il “progetto nadololo“.

“Lo scorso settembre è andato fuori produzione il farmaco uti­lizzato per alcune patologie tra cui la sindrome del QT lungo, una malattia cardiaca congenita che colpisce alcuni neonati, e la cirrosi epatica. Io già preparavo per un neonato il dosaggio pe­diatrico, quan­do non si è trovato più il farmaco è par­tito l’allarme. L’azienda produttrice ha comunicato di avere ancora una piccola scorta di ma­teria prima e di volerla mettere a disposizione gratuitamente dei piccoli pazienti. Ma le scorte ci consentivano di fornire il farma­co per un anno, un anno e mezzo. Il farmaco non poteva essere sostituito da uno simile? Per aiutare il mio paziente ho preso contatto con un centro specialistico: mi hanno spiegato che i protocolli terapeutici preve­devano l’impiego del nadololo, perché è una sostanza con minori effetti indesiderati rispetto ad altre simili, oltre ad avere altri vantaggi, quali la monosommini­strazione.”

Come ha deciso di gestire queste emergenza?

“ Attraverso il Movimento sponta­neo dei farmacisti, che ha appog­giato subito il progetto, mi sono messo in contatto con altri far­macisti preparatori e siamo riu­sciti a costituire una rete di 80 farmacie distribuite in tutte le re­gioni che forniscono il farmaco magistrale ai pazienti in terapia. La collaborazione tra colleghi ci consente, inoltre, di ottenere la materia prima a un prezzo basso, evitando le speculazioni. L’elenco delle farmacie è disponibile sul sito  e per informazioni si può scrivere al mio indiriz­zo e-mail gnenna2@tìscali.it.”

Quali sono i vantaggi per i cittadini ?

“Molti. Le malattie rare vengono curate in centri monospecialistici, e ciò significa che hanno pazienti da ogni parte d’Italia. I farmaci orfani sono prodotti dalla farma­cia dell’ospedale o dal servizio farmaceutico della Asl competen­te e quindi si trovano soltanto dove sono prescritti. Quindi per seguire la terapia si deve tornare periodicamente a ritirare il medi­cinale e questo è un impegno piuttosto gravoso, soprattutto se il centro è a centinaia di chilome­tri; ne consegue che molte tera­pie vengono abbandonate perché c’è grande difficoltà a procu­rarsi il farmaco.”

Dal nadololo agli altri farmaci orfani: l’ini­ziativa del  dottor Nenna si è evoluta e oggi è in fase di valutazione da parte dell’Agenzia italiana del farmaco e dell’Istituto superiore di sanità un progetto più ampio, a li­vello europeo, su tutti i nuovi farmaci orfani, già vagliato positi­vamente dall’Agenzia,europea del farmaco (Emea). Il nuovo progetto consentirebbe di affidare ai  farmacisti preparatori dei singoli  Stati europei la preparazione dei farmaci orfani, agevolando i pazienti e consentendo anche un notevole risparmio eco­nomico per le casse statali. I farmaci orfani, infatti, sono i medici­nali per la cura di malattie rare, che colpiscono non più di cinque persone ogni diecimila cittadini e, quindi, non consentono alla grande industria farmaceutica di ripagare le spese di sviluppo e produzione, alle quali devono contribuire gli Stati.