Atrofia muscolare spinale, nusinersen efficace?

di Valentina Cervelli Commenta

Il nusinersen è efficace nel trattare l’atrofia muscolare spinale? E’ quello che suggeriscono i risultati degli ultimi studi presentati pubblicamente sulla rivista di settore The Lancet riguardanti il medicinale. I test sono stati avviati nel 2013 e stanno continuando a produrre risultati soddisfacenti.

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Ecco che arriva una nuova speranza per i bambini affetti da atrofia muscolare spinale: il farmaco è attualmente ancora sotto sperimentazione ma la procedura da parte della FDA, la Food and Drug Administration statunitense per il suo uso clinico è già partita e sta procedendo in maniera molto rapida. Il medicinale è stato messo a punto da Biogen e Ionis Pharmaceuticals. Come pubblicato sulla nota rivista specializzata, nei bambini trattati con nusinersen si è potuto registrare un miglioramento sensibile nella capacità motoria rispetto a quelli che non avevano ricevuto il farmaco. I dati ottenuti sono stati così importanti da aver spinto gli scienziati che si stavano occupando del test a modificarlo in uno studio aperto in modo tale da poter dare modo a tutti coloro che avevano partecipato alla sperimentazione di poter usufruire dei benefici del farmaco.

Secondo i ricercatori il medicinale sarebbe in grado di rallentare la progressione della malattia, migliorare la sopravvivenza per i piccoli pazienti e al contempo fornire un miglioramento notevole delle funzioni muscolari. Ci si aspetta un’approvazione del farmaco da parte della FDA entro febbraio-marzo del 2017. Il nusinersen è al momento disponibile in via sperimentale, attraverso un programma di accesso allargato, in alcuni centri specialistici degli Stati Uniti. I primi test eseguiti sono stati presentati anche all’Agenzia Europea del farmaco in modo di ottenere brevemente il via libera anche oltreoceano. Commenta uno dei ricercatori:

Non si può definire una cura, ma è più di quanto siamo mai stati capaci di offrire a queste famiglie finora.

Le case farmaceutiche hanno fatto sapere che si impegneranno a portare le autorità del settore di tutto il mondo a conoscenza dei dati relativi al farmaco per rendere  disponibile il più rapidamente possibile il trattamento. Che non porta alla guarigione, ma che sembra davvero aver mostrato di essere in grado di approcciare positivamente l’atrofia muscolare spinale.

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Fonte | Science Magazine

Photo Credit | Pixabay