Dalla terapia genica successi sempre più incoraggianti e promettenti. Dopo il trattamento basato sull’ingegneria genetica, dieci bambini sono “usciti dalla bolla” cioè sono definitivamente guariti dalla ADA-SCID, un’immunodeficienza molto grave che li aveva resi totalmente privi di difese immunitarie ed esposti a qualsiasi tipo di infezione. Non a caso la malattia è conosciuta come “boy in the bubble syndrome“, perché chi ne soffre è obbligato a vivere isolato come dentro una bolla, una campana di vetro.

La notizia l’ha data Lucia Monaco, chief scientific officer della Fondazione Telethon, al convegno “La danza delle molecole“, la kermesse di divulgazione scientifica che per tre giorni si è tenuta a Siena, nel complesso mussale di Santa Maria della Scala, organizzata da Siena Biotech. Spiega Lucia Monaco


La malattia ADA-SCID (Adenosindeaminasi – Severe Combined Immuno Daficiencies) è dovuta al difetto di un gene. Fino a qualche anno fa le terapie possibili erano il trapianto di midollo da donatore (ma solo il 30% dei pazienti dispone di un familiare compatibile) e la terapia sostitutiva con enzima esogeno (estremamente costosa, e alla quale non tutti i bambini rispondono). Con l’HSR-Tiget (Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica) abbiamo sperimentato, con successo, la terapia genica, con la quale abbiamo guarito dieci bambini. Che ora, sottoposti a continui controlli periodici, hanno ripreso a fare una vita normale, e vanno regolarmente a scuola.

Un riconoscimento dell’efficacia di questa terapia è arrivato anche dall’FDA, la Food and Drug Administration americana, che ha raccomandato l’applicazione di questo protocollo terapeutico anche negli Usa. E ora nei laboratori di Telethon si stanno preparando al trial clinico della terapia genica per un’altra malattia genetica, la sindrome di Wiskott Aldrich.
Questa malattia causa problemi immunologici, è molto difficile da curare, e i bambini che ne vengono colpiti hanno un’aspettativa di vita che non supera i 10 anni

Per curarla, i ricercatori di Telethon useranno il virus dell’Aids facendolo diventare vettore di guarigione perché attacca con efficacia le nostre cellule. Così un virus malefico diventa navetta utile per guarire una malattia genetica!

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