Emofilia A, nuovo farmaco contro emorragie

di Cinzia Iannaccio 2

 La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Eloctate, un nuovo farmaco per combattere l’emofilia di tipo A. Specificatamente è un antiemofilico utilizzabile sia negli adulti che nei bambini.

Eloctate è il primo farmaco contro l’emofilia a a richiededere poche iniezioni se utilizzato per prevenire o ridurre la frequenza del sanguinamento.

Le indicazioni che hanno permesso ad Eloctate di ottenere l’autorizzazione sono infatti il controllo e la prevenzione delle emorragie, anche dunque come profilassi.

Il farmaco è composto della molecola fattore VIII della coagulazione (storicamente noto come Antiemofilico Factor) collegato ad un frammento di proteina, Fc, che si trova negli anticorpi. Questo permette al medicinale di durare più a lungo nel sangue del paziente.

Ha spiegato Karen Midthun, MD, direttore del Centro della FDA per Biologics Evaluation e della Ricerca.

“L’approvazione di questo prodotto fornisce un’opzione terapeutica aggiuntiva nella cura dei pazienti con emofilia A,”

Come è noto questa patologia è ereditaria ed è a un disturbo della coagulazione legato al sesso, che colpisce principalmente i maschi: è provocata da difetti nel gene del fattore VIII. L’emofilia A colpisce 1 maschio ogni 5.000 (dati degli Stati Uniti n.d.r.). Le persone con emofilia A possono sperimentare ripetuti episodi di sanguinamento grave, soprattutto nelle articolazioni, che in questo modo possono rimanere seriamente danneggiate.

La sicurezza e l’efficacia di Eloctate sono state valutate in uno studio clinico su 164 pazienti che hanno confrontato il regime di trattamento profilattico  con la terapia on-demand. Lo studio ha dimostrato l’efficacia di Eloctane nel trattamento di episodi emorragici, sia dal punto di vista della prevenzione che della riduzione del sanguinamento, in generale e durante e dopo interventi chirurgici. Non sono stati identificati problemi di sicurezza.

Eloctate ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per questo uso da parte della FDA, perché è indicato per il trattamento di una malattia rara.
Si tratta di un medicinale prodotto da Biogen Idec, Inc., Cambridge, Mass.

Si spera che presto il suo utilizzo con queste indicazioni possa estendersi anche in Europa.

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