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Cellule staminali salvano bimba 6 mesi affetta da distrofia spinale

 Un vero e proprio miracolo. La piccola Maria, 6 mesi, affetta da atrofia muscolare spinale ha riacquisito parte della sua mobilità grazie ad una serie di iniezioni per via lombare di cellule staminali. Si tratta di un vero e proprio evento se si pensa al naturale e nefasto iter della malattia.

L’atrofia muscolare spinale, conosciuta solitamente sotto l’acronimo di SMA1, è una malattia ereditaria di tipo degenerativo. Essa colpisce le cellule nervose dalle quali partono i nervi collegati ai muscoli, provocando un progressivo e inarrestabile indebolimento di tutto l’apparato muscolare dell’organismo.

La sintomatologia di questa patologia è molto debilitante. Parliamo di possibile soffocamento a causa del progressivo mal funzionamento e blocco dei muscoli respiratori,  all’impossibilità di deglutire e alla paralisi completa. Nella totalità dei casi i piccoli pazienti sono costretti, per aumentare un poco l’aspettativa di vita, ad utilizzare degli strumenti per la respirazione assistita e dei supporti per la nutrizione artificiale.

Raccontiamo la storia di Maria. La piccola è sotto cura presso l’ospedale Burlo Garofalo di Trieste. Come tutti i suoi coetanei affetti da questa malattia, la bambina è paralizzata, e posta sotto stretta osservanza medica. Non vi sono possibilità di recupero, né di guarigione.

Rimane una speranza, quella di una nuova terapia: si tratta della iniezione per via lombare di cellule staminali adulte, conosciute sotto il nome di mesenchimali. La piccola viene sottoposta ad una serie di punture. Tre settimane dopo il trattamento, le condizioni di vita di Maria appaiono “chiaramente migliorate”. La bambina ha infatti iniziato a deglutire il latte, non presenta più i segni di soffocamento, ed anche la paralisi è in parte regredita: ha iniziato a muovere gli arti superiori.

L’intento dell’intervento era quello di arrestare almeno l’evoluzione della malattia. I risultati si sono rivelati al di sopra di ogni aspettativa.

Spiega il dott. Marino Andolina, responsabile dell’intervento:

Siamo riusciti a ottenere la ricomparsa di movimenti che erano perduti da mesi. Non sappiamo fino a che punto arriverà il miglioramento. Ora è troppo presto per parlare di guarigione. Sappiamo solo che certamente la bambina non è destinata a morire per polmonite “ab ingestis” o per paralisi respiratoria.

Questa forma di distrofia non presenta cure efficaci. I risultati ottenuti con Maria potrebbero portare alla composizione di nuovi protocolli.

Aggiunge Andolina:

Constatato il “miracolo” ottenuto già con cellule non differenziate, ci aspettiamo di ottenere il permesso del Ministero della Salute per modificare la metodica di coltivazione. Questa prima fase della terapia ci dà del tempo prezioso per trovare una soluzione burocratica che ci permetta di utilizzare cellule mesenchimali modificate in modo da maturare verso la linea neuronale.

Si apre la strada ad una nuova speranza per migliaia di piccole vittime che ogni anno periscono a causa della malattia.

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Fonte: Il Quotidiano Italiano