Talassemia, nuove speranze dalla terapia genica

di Marco Mancini 2

Ancora non è una terapia ufficiale, ma i risultati a livello sperimentale sono molto incoraggianti. Un ragazzo di Boston di 18 anni malato di talassemia è stato sottoposto alla terapia genica. Essa consiste nell’iniezione di un gene, denominato “cavallo di Troia”, in grado di “aggiustare” il gene difettoso beta-LCR che ha provocato la malattia.

Dal punto di vista della salute, la situazione è migliorata di poco, ma il vero successo è dovuto al fatto che il paziente non ha avuto bisogno di una trasfusione di sangue per ben 21 mesi, mentre prima ne subiva diverse ogni anno. La forma specifica di questo caso si chiama beta-talassemia, ed è una condizione in cui il corpo non è in grado di produrre sufficienti beta-globine, una componente dell’emoglobina, che causa una scarsa affluenza dell’ossigeno agli organi. Per questo c’è bisogno costante di trasfusioni, problema che forse questa nuova tecnica potrebbe avere risolto.

[Fonte: Agi]