Malattie neurologiche: nuovi progressi scientifici

di Filippo Coscetta Commenta

Le malattie neurologiche potrebbero trovarsi a un bivio. Al Tigem di Napoli (L’Istituto Telethon di Genetica e Medicine) i nuovi progressi scientifici hanno portato alla scoperta del meccanismo cellulare, che consente attraverso i lisosomi, di smaltire le molecole tossiche del nostro organismo. La corea di Huntington, il morbo di Parkinson e il morbo di Alzheimer sono alcune delle malattie che rientrano nell’ambito di questo nuovo studio e che potrebbero dare risposte positive a queste gravi patologie neurologiche. L’interessante scoperta porta la firma di un professore di genetica italiano, Andrea Ballabio (direttore dell’Istituto Tigem e professore di Genetica Medica presso l’Università “Federico II” di Napoli), che per la prima volta ha dimostrato che il meccanismo deputato allo smaltimento dei “rifiuti tossici” del nostro organismo è coordinato da una sorta di “cabina di regia”.

Era già ben noto che i lisosomi, piccoli organelli presenti nella cellula, svolgono la funzione di “spazzini” dei rifiuti cellulari  con il compito di trasformare le sostanze tossiche prodotte dal nostro organismo rendendole innocue. Ma ora, grazie a questa scoperta, si potranno avere nuovi approccio terapeutici per sconfiggere le malattie neurologiche (proprio come la Corea di Huntington, il morbo di Parkinson o il morbo di Alzheimer). Un precedente approccio per contrastare queste malattie, era già stato fatto da uno studio sulle cellule staminali neurali. Adesso l’innovativa ricerca del professor Ballabio ha portato a comprendere il funzionamento che forma e regola l’attività dei lisosomi. Questi, infatti, sono sotto il controllo di una fitta rete di geni, i quali rispondono a un unico gene il TFEB che è in grado di potenziare l’attività degradativa della cellula, una sorta di interruttore genetico. Attualmente si è già al lavoro per verificare i dati nei modelli animali, ma anche per valutare, su larga scala, quali siano i farmaci in grado di stimolare l’attività TFEB.

“Aumentando i livelli di TFEB – spiega Marco Sardiello primo autore del lavoro – abbiamo dimostrato che aumenta non solo la produzione di lisosomi, ma anche la degradazione delle sostanze tossiche presenti nella cellula”.

È stata fatta una prova anche sulla proteina tossica responsabile della corea di Huntington, una terribile malattia neurodegenerativa di origine genetica e per la quale non si hanno cure, notando che la proteina tossica dopo la somministrazione di TFEB veniva eliminata. Se i successivi studi e le sperimentazioni future continueranno a dare questi risultati, un giorno, si potrebbe giungere a una soluzione contro le malattie da accumulo lisosomiale che attaccano il sistema neuorologico.

[Fonte: Telethon.it]

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