Distrofia muscolare, studio italiano su nuovo mix farmaci

di Valentina Cervelli 2

 Una terapia in grado di combattere i danni muscolari relativi alla distrofia muscolare. E’ stato questo il fine ultimo di uno studio condotto dall’Università di Milano in collaborazione con l’Unità Neuromuscolare dell’IRCCS Medea: i risultati, pubblicati sulla rivista Pharmacological Research, hanno riguardato l’efficacia del mix ibuprofene – isosorbide dinitrato nel controllo dell’infezione muscolare derivante dalla patologia.

Al momento, l’unica terapia farmacologica utilizzata nelle distrofie muscolari, e non sempre efficace in tutte le varietà di questa malattia, si basa sui corticosteroidi, farmaci in grado di controllare l’infiammazione muscolare ma spesso recanti degli  effetti collaterali importanti.  Lo studio ha preso inconsiderazione le due sostanze sopracitate per una motivazione ben specifica: l’ibuprofene è un ottimo antinfiammatorio, mentre il nitrossido è in grado di agire sul muscolo scheletrico proteggendolo e potenziando la quantità di energia ad esso necessario.

Non solo, in un precedente studio è stato scoperto che la sostanza in questione è stata anche in grado di potenziare l’attività delle cellule staminali muscolari e quindi di essere in grado di aiutare il muscolo danneggiato. Proprio partendo da ciò è stato pianificato questo studio coinvolgente 71 pazienti affetti da tre tipologie di patologia: distrofia di Duchenne, distrofia di Becker, e distrofia dei cingoli.

Dell’intero gruppo 35 sono stati  trattati con la combinazione di ibuprofene ed isosorbide dinitrato, per un periodo di 12 mesi, e gli altri 36 hanno funzionato da gruppo di controllo.  I diversi test di valutazione effettuati (esami ematochimici, valutazione funzionale neuromuscolare, valutazione della funzionalità cardiaca e respiratoria, n.d.r.) hanno mostrato una buona tollerabilità della terapia senza il manifestarsi di particolari effetti collaterali.

Ha commentato il dott. Clementi:

E’ ancora presto per dire se questo approccio sarà altrettanto efficace nell’uomo come lo è stato nell’animale, tuttavia i dati di sicurezza e tollerabilità in uomo sono già una solida base da cui partire.

A breve, in base ai risultati ottenuti, partirà un trial clinico multicentrico di fase II che dimostri l’efficacia del trattamento con ibuprofene ed isosorbide dinitrato  nella distrofia muscolare di Duchenne.

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Fonte: Pharmacological Research

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